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欧洲首个苯丙酮尿症酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市

发布时间:2019/3/5 9:49:42    点击量:

BioMarin是一家全球化的生物技巧公司,致力于开发和商业化创新疗法,用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者,该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物??。近日,该公司发布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极审查意见,推荐批准Palynziq(pegvaliase)注射液,用于尽管吸收先前可用的治疗方案但仍无法充分把持血液苯丙氨酸(Phe)程度(血液Phe程度>600微摩尔/升)的16岁及以上苯丙酮尿症(PKU)患者,降低其血液Phe程度 ??。此外,CHMP指出,在III期研究和扩大研究中收集的数据表明,患者注意力不集中和情绪症状有所改良??。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC)审查,并将在2019年第二季度作出审查决定??。

Palynziq是一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸解氨酶(PAL),在美国已于2018年5月获得DA批准,成为首个获批通过赞助机体分解Phe来靶向PKU根本病因的酶替代疗法,该药也是BioMarin公司针对PKU开发并获批的第二款药物??。

CHMP的积极意见,是基于Palynziq临床开发项目数据的总体评价,包含一项要害性III期临床研究PRISM-2??。该研究是一项8周???⊿双盲???⊿安慰剂对照???⊿随机停药研究(RDT),共入组86例患者,这些患者随机吸收Palynziq(每日20mg或每日40mg)或安慰剂(每日20mg或每日40mg)??。成果显示,Palynziq 20mg剂量组和40mg剂量组患者分辨保持了平均血液Phe程度在553??。0μmol/L和566??。3μmol/L,这2组患者的基线RDT平均血液Phe程度分辨为596??。8μmol/L和410??。9μmol/L??。而安慰剂20mg剂量组和40mg剂量组患者平均血液Phe程度升高至1509??。0μmol/L和1164??。0μmol/L,这2组患者的基线RDT平均血液Phe程度分辨为563??。9μmol/L和508??。2μmol/L??。

CHMP还考虑了来自正在进行的开放标签扩大研究的第36个月数据,在该研究中,吸收Palynziq治疗的患者显示出持久的保持血液Phe程度,并且血液Phe阈值达到正常生理值(≤120μmol/L)???⊿美国推荐阈值(≤360μmol/L)???⊿欧盟推荐阈值(≤600μmol/l)的患者比例增长??。在第36个月时,58%的患者达到Phe程度≤120μmol/L???⊿66%达到小于等于360μmol/L???⊿72%达到≤600μmol/L??。治疗36个月后,与基线相比,患者从完整食物中蛋白质摄入量的中位数增长了25克??。此外,CHMP注意到,在III期研究和扩大研究中收集的数据表明,根据研究者评定的注意缺点多动障碍评定量表(ADHD-RS IV)注意力不集中分量表以及专门针对PKU进行改良的情绪状态量表(PKU-POMS)成果,患者注意力不集中和情绪症状表现出改良??。

Biomarin公司全球研发总裁Hank Fuchs表现,“十多年来,Biomarin一直致力于为PKU群体供给有意义的新治疗方案??。Palynziq是这一承诺的最新成果,也代表着首个治疗PKU的酶疗法;这是在进步护理标准和扩大PKU患者可用治疗方案方面迈出了的重要一步??。我们感谢CHMP对Palynziq为PKU患者产生积极影响潜力的认可,并感谢PKU社区持续支撑和参与临床打算??。”

荷兰PKU和酪氨酸血症专家中心Beatrix儿童医院代谢病主任Francjan van Spronsen教授表现,“PKU患者在把持其Phe程度方面的治疗选择有限??。作为一名治疗医师,我非常欢迎增长一种能大大降低这种罕见遗传病患者血液Phe程度的新治疗选择??。这将能够有效地把持PKU患者Phe程度,并容许更正常的营养摄入??。”

PKU是一种罕见的遗传病,在出身时就表现出来,对大脑产生多种累积毒性作用,其特点是不能分解苯丙氨酸(Phe),这是一种存在于各种蛋白质中的氨基酸??。在发达国家,PKU约影响50000名确诊患者;在欧洲,每10000名新生儿中约有1人患有这种疾病??。在欧洲和中东,大约有18000例年纪在16岁及以上的PKU患者??。如果不治疗,高程度的Phe会对大脑产生毒性,并可能导致严重的神经和神经精力相干问题,影响人的思维???⊿感到和行动方法??。由于这些症状的严重性,在许多国家,婴儿在出身时吸收筛查,以确保他们得到早期诊断和治疗,以避免智力残疾和其他并发症??。(生物谷Bioon??。com)

原文出处:BioMarin Receives Positive CHMP Opinion in Europe for Palynziq® (pegvaliase Injection) for Treatment of Patients with Phenylketonuria (PKU) Aged 16 and Older


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